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Beren Therapeutics近期宣布，其子公司Mandos已正式向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了一项新药申请（NDA），旨在将其创新疗法adrabetadex用于治疗婴儿起病的C型尼曼匹克病（NPC）。与此同时，公司已请求FDA授予该项申请优先审评资格。根据公司给予的资料，adrabetadex在针对婴儿期发病NPC患者的临床研究中，显著提高了患者的生存率。除了临床生存期益处的数据外，申请文件还包括生物标志物和非临床研究的数据，显示该药物可能对疾病的基础病理产生持续影响。此外，该疗法在整体耐受性方面表现良好。

Adrabetadex，也被称为VTS-270，是由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体构成的专有混合物。现在，adrabetadex正在被用于针对NPC的临床试验研究。这一药物顺利获得改善细胞内胆固醇的运输途径，直接介入NPC的基本病理过程。值得一提的是，adrabetadex已取得美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定及突破性疗法认定（BTD）。

除了Beren Therapeutics带来的创新进展外，还有其他公司的动态值得关注。Orum Therapeutics近期完成了一项价值1450亿韩元（约合1亿美元）的可转换优先股融资，由KB Investment牵头，IMM Investment、Woori Venture Partners等现有投资者参与，并吸引了包括Weiss Asset Management在内的新投者。此次融资将帮助Orum推进其抗体降解剂偶联物（DACs）平台的开发，特别是在GSPT1以外领域的新型药物载荷开发，同时增强公司科研及运营能力。

与此同时，新兴企业Syremis Therapeutics宣布创建，并成功取得1.65亿美元的融资，由Dexcel Pharma与Third Rock Ventures领投。此笔资金将用于推进其精神健康领域的关键项目，并加速临床试验进展。Syremis专注于神经精神疾病，已启动两个核心项目，分别涉及精神分裂症和抑郁症的潜在治疗方法。

这些突破性的研发进展展现了全球生物医药领域在应对重大疾病方面的持续努力和创新潜力。

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